近年来血友病的新兴治疗不断涌现，应运而生的是血友病治疗的多学科综合评价体系（主要由结构/功能、活动能力、参与度、生活质量等相关评分系统组成），该体系是促使统一治疗模式向个体化治疗模式转化的桥梁。其中，血友病患者的生活质量评估尤为重要1。
健康相关生活质量通常指一种情况或疾病对整体生活质量的具体影响。随着患者越来越多地参与治疗慢性疾病所需的决策过程，了解患者对其健康状况的看法对管理血友病至关重要1。
在这些工具中，欧洲五维健康量表（EQ-5D-5L）是一种通用、基于偏好的多属性实用工具，用于衡量疾病对健康相关生活质量的影响，并已在许多地区用于卫生技术评估。一项横断面研究，随访期间纳入了105名在埃塞俄比亚亚的斯亚贝巴Tikur Anbessa专科医院血友病中心的血友病患者，并使用EQ-5D-5L工具来评估患者的健康相关生活质量，该工具由两部分组成：EQ-5D-5L描述性简短调查问卷和视觉模拟量表（EQ-VAS）。研究要求参与者在EQ-5D-5L描述性简短调查问卷中选择最能反映其健康状况的陈述，并从主观角度进行EQ-VAS评估。EQ-5D-5L效用评分是使用负效用系数计算的，并应用Krukal-Wallis和Mann-Whitney U检验来确定患者组之间EQ-5D-5L效用评分和EQ-VAS评分的差异。使用多变量Tobit回归模型来识别与健康相关生活质量相关的因素。使用STATA版本14进行统计分析，p<0.05时提示具有显著统计学意义2。
关于不同患者特征下EQ-5D-5L效用评分和EQ-VAS评分的差异，研究结果提示，其中位数分别为0.86（0.59-0.91）和75（60.0-80.0），平均值为0.71加减0.31和69.1加减17.1。此外，多变量Tobit回归模型显示，年龄与EQ-5D-5L效用指数和EQ-VAS呈显著负相关（β=负0.020，95%CI=负0.034，负0.007；β=负0.974，95%CI=负1.72，0.225）。血友病确诊后的持续时间（β=负0.011，95%CI，0.001，0.023）和居住地远离亚的斯亚贝巴（β=负0.128，95%CI，负0.248，负0.007）也与EQ-5D-5L效用指数呈显著负相关2。
这项研究证明了EQ-5D-5L工具在埃塞俄比亚血友病患者的健康相关生活质量及其相关因素评估中的可行性，并得出年龄较大、确诊后持续时间较长以及居住地远离血友病中心与健康相关生活质量显著负相关的结论。因此，健康相关生活质量可以通过提供凝血因子、在全国各地建立血友病中心、提高医疗专业人员对出血性疾病的认识以及为受影响的患者提供社会心理支持等来改善2。
参考文献
1. 姚婉茹,等人,综合评价体系在中国儿童血友病治疗中的发展与应用[J].罕见病研究,2022,1(4):380-385.
2. lyar S, et al. Health-related quality of life and its associated factors among hemophilia patients: experience from Ethiopian Hemophilia Treatment Centre. J Pharm Health Care Sci.2024 Jan 2;10(1):3.
