血友病治疗和管理进展的影响可以通过护理质量来体现，而为了评估血友病领域的护理质量，应从临床医生和患者的角度确定预期健康结果的指标。在特定疾病的整个治疗周期中使用系统的结果指标评估（如临床结果指标COIs和患者报告的结果指标PROIs）有助于护理决策，并在患者层面推动实践改进和成本降低。
于2024年3月发表在《Haemophilia》杂志的一篇文章，采用了基于价值的血友病医疗保健方法，该方法根据现有文献、当前指南和多学科专家组的参与，设计出一组针对血友病的COIs和PROIs，以评估血友病的护理质量，并为决策过程提供信息和指导。
这项研究首先得出了COIs和PROIs最终版本，已确定的COIs集中在两个领域：肌肉骨骼（MSK）健康和功能以及安全性；已确定的PROIs涵盖五个领域：出血频率、疼痛、活动能力和体力活动、健康相关生活质量和满意度。该研究对这些指标进行了描述、评估和数据收集等。
此外，复合COI结合了通过6MWT（6分钟步行测试）和HEAD-US（血友病早期关节病超声检测）评分评估的与MSK健康和功能相关的两个结果。其中6MWT被分为两个级别，并使用第25百分位作为分界点，6MWT<第25百分位的患者被认为MSK健康状况下降。关于HEAD-US评分，研究纳入了6个关节中的最高和平均分。这两项指标被分为0−1（MSK功能良好）、2−3（MSK功能轻度恶化）和>3（MSK功能恶化）。由此，复合COI展示了12种可能的健康状态，以及按患者年龄组分配的结果。
复合PROI是结合疼痛、活动和身体活动领域的相关结果而创建的，使用的工具是BPI（简要疼痛量表）v2和HAL/PedHAL（血友病活动清单/儿童血友病活动清单）。该研究将BPI分为与疼痛严重程度（前4个问题）和疼痛对日常生活的影响（问题5-11）相关的部分。这两个部分的平均分被用作组合指标中的两个独立项目，均分为3个级别：0−3（疼痛严重程度/影响较低）、4−7（疼痛严重程度/影响居中）、8−10（疼痛严重程度/影响较高）。标准化HAL/PedHAL评分分为≥90（良好的活动能力和体育活动）、65-90（一般）、<65（差）。由此，复合PROI展示了27种可能的健康状态，以及按患者年龄组分配的结果。
可以看出，复合COI和PROI结果指标可为医疗和护理决策提供更简洁的工具。
参考文献
Cortesi PA, et al. The value-based healthcare approach to haemophilia: Development of outcome measures for the evaluation of care of people with haemophilia. Haemophilia. 2024 Mar;30(2):437-448.
